Одобрена генная терапия для лечения спинальной мышечной атрофии у детей

Новости в лечении спинальной мышечной атрофии у детей

Первая генная терапия была одобрена для лечения детей младше 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), объявило в пятницу Управление по контролю за продуктами и лекарствами США.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), генная терапия на основе аденоассоциированных вирусных векторов, нацелена на причину спинальной мышечной атрофии путем доставки полностью функциональной копии гена SMN1 человека в клетки-двигатели-мишени.

Согласно FDA, однократное внутривенное введение препарата приводит к экспрессии белка SMN в двигательных нейронах ребенка, что улучшает движение, функцию и выживание. Дозирование основано на весе пациента, рекомендуемая доза составляет 1,1 × 1,014 векторных геномов на килограмм веса тела. Золгенсма вводится в виде внутривенной инфузии в течение 60 минут.

Одобрение нового лечения спинальной мышечной атрофии было основано на двух клинических испытаниях. В завершенном клиническом исследовании приняли участие 36 детей с СМА в возрасте от 2 недель до 8 месяцев на момент начала исследования. В продолжающемся клиническом исследовании, которое первоначально включало 21 пациента, 19 оставшимся пациентам было от 9,4 до 18,5 месяцев. Эти пациенты продемонстрировали значительное улучшение в двигательной активности по сравнению с естественным течением СМА в младенческом возрасте.

Обычно сообщаемые побочные эффекты лечения включают повышение ферментов печени в крови и рвоту. В упаковке лекарства есть предупреждение, включенное в информацию о назначении, которое указывает на риск острого серьезного повреждения печени и предупреждает, что пациенты с ранее существовавшей печеночной недостаточностью могут быть подвержены более высокому риску.

До начала лечения с Zolgensma и в течение, по крайней мере, трех месяцев после начала применения, клиницисты должны оценить функцию печени пациентов путем клинического обследования и лабораторных испытаний. Пациентам также следует назначать пероральный кортикостероид до и после инфузии Золгенсма.

Поскольку определенные вакцины противопоказаны пациентам, принимающим кортикостероид, родители должны проконсультироваться с врачами, чтобы определить необходимость корректировки графика иммунизации ребенка.

Современное лечение неврологических болезней

Поделитесь с друзьями