Обзор новых технологий для лечения слепоты

Достижения в области доклинических исследований – инновационные клинические решения для лечения слепоты

Стратегия замены или редактирования генов  в перспективе обратит вспять потерю зрения. Раннее вмешательство на ранних стадиях дегенерации сетчатки, когда фоторецепторные клетки (палочки и колбочки) еще не повреждены, является особенно многообещающей технологией.

Первая одобренная генная терапия для врожденного амавроза Лебера (LCA) с подтвержденной двуаллельной мутацией RPE65 проложила путь для более чем 30 испытаний по замене генов во всем мире в других условиях, например, те, которые находятся в клинической фазе III для хориоидеремии, ахроматопсии и наследственной невропатии зрительного нерва Лебера.

Генно-независимые стратегии направлены на предотвращение или замедление прогрессирующей дегенерации фоторецепторных клеток нейропротекторными средствами для широкого спектра дистрофий сетчатки. Нейропротективные стратегии, особенно те, которые предназначены для сохранения колбочек, являются лучшим подходом для лечения заболеваний, при которых происходит дегенерация фоторецепторных клеток.

Терапия стволовыми клетками, оптогенетическая терапия и протезы сетчатки используются для восстановления зрения на более поздних стадиях дегенерации сетчатки. Эти подходы могут применяться независимо от причины потери зрения и, как ожидается, восстановят слабое зрение у слепых пациентов.

Методы лечения стволовыми клетками для замены дегенерированных клеток для восстановления зрения находятся в стадии разработки или клинической оценки в широком диапазоне дегенеративных состояний сетчатки, например для «неоваскулярной» формы (связанной с постепенной потерей фоторецепторов и клеток RPE) возрастной макулярной дегенерации (AMD), для наследственных дистрофий сетчатки (IRD) и замены пигментного эпителия сетчатки (RPE).

Технологии интерфейса мозг-машина, использующие электродные матрицы или оптогенетику, могут стимулировать зрительный путь по сетчатке. Электростимуляция первичной зрительной коры – один из возможных сценариев, который в настоящее время находится на стадии клинических испытаний.

Оптогенетическая терапия делает клетки чувствительными к свету посредством экспрессии оптогена, кодирующего активируемый светом канал или насос в оставшихся внутренних клетках сетчатки. Его можно использовать для повторной сенсибилизации дегенерированной сетчатки к видимому свету, независимо от мутации, вызывающей потерю фоторецепторных клеток.

Протезы сетчатки способны реактивировать оставшиеся цепи сетчатки на уровне биполярных или ганглиозных клеток после потери фоторецепторных клеток. Как эпиретинальные, так и субретинальные имплантаты способны стимулировать нечувствительную к свету дегенерированную сетчатку и восстанавливать частичное зрение у слепых людей.

Специфические характеристики делают глаз особенно подходящим для диагностических и терапевтических исследований: легкий доступ, небольшой объем, высокая внутренняя компартментализация и стабильные клеточные популяции.

Оптическая прозрачность глаза позволяет осуществлять прямую визуализацию с помощью изображений высокого разрешения и точной оценки стадии заболевания и реакции на терапию. Относительная иммунная привилегия глаза, особенно субретинального пространства, уменьшает неблагоприятные реакции на инъецированные препараты и генные продукты.

Однако прогресс в офтальмологии неразрывно связан с углубленным пониманием морфологии и функций зрительной системы.

Новые препараты для лечения глаукомы – прорыв 2018 года

Поделитесь с друзьями

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.