Ученые нашли неожиданный способ лечения фенилкетонурии

Новый способ лечения фенилкетонурии в 2018 году

Люди с редким генетическим заболеванием, фенилкетонурией, не обладают ферментом, который необходим для разрушения белка. Без него токсичные химические вещества накапливаются в крови и вызывают повреждение головного мозга.

Профилактикой развития симптомов фенилкетонурии служит супер-низкобелковая диета. Фенилкетонурия была первым генетическим расстройством, вошедшим в скрининг при анализе крови, собранной из пятки новорожденного.

Врачи ищут новые способы лечения фенилкетонурии, чтобы людям не приходилось ограничивать себя в питании. Один из путей включает использование инструментов редактирования генов для коррекции генетических мутаций при фенилкетонурии. Технология лечения фенилкетонурии с помощью исправления мутации сопряжена с риском; существует вероятность нарушения других генов и нанесения сопутствующего ущерба пациентам.

Настоящий прорыв в лечении фенилкетонурии совершили исследователи из биотехнологической компании Synlogic в Кембридже, штат Массачусетс. Они решили вводить терапевтические гены в естественные микробы, которые находятся в человеческой кишке. Эти генетически модифицированные бактерии затем вырабатывали ферменты, которых пациентам с фенилкетонурией не хватает для разрушения белков в нетоксичные продукты.

В нашем кишечнике обитают триллионы микробов (микробиома), помогающие переваривать пищу, производить витамины и обучать иммунную систему.

Escherichia coli Nissle 1917 является одним из таких микробов, обитающих в большинстве людей и широко используется в качестве пробиотика уже более века. Это бактерия, которую Synlogic выбрал для создания новых терапевтических «супербактерий» под названием SYNB1618 для лечения пациентов с фенилкетонурией. Исследователи представили три гена, которые позволяют этим бактериям превращать один из строительных блоков белка, аминокислоту, называемую фенилаланином, в безопасное соединение, фенилпируват. Пока уровни этой аминокислоты сохраняются на низком уровне, у пациентов с фенилкетонурией не проявляется никаких симптомов и они живут нормальной жизнью.

Безопасны ли генетически модифицированные бактерии в лечении фенилкетонурии?

Существуют строгие правила, которые гарантируют безопасность генетически модифицированных микробов для лечения фенилкетонурии. В случае SYNB1618 исследователи удалили ген, ответственный за получение основного ингредиента для создания бактерий. Без него микробы не смогут размножаться и будут умирать. Это способ дает контроль над содержанием в теле пациента с фенилкетонурией. Во время тестирования у мышей, было обнаружено, что через 48 часов без ключевого ингредиента бактерии исчезли из их кишок.

Исследователи из Synlogic также принимали другие меры предосторожности при разработке нового метода лечения фенилкетонурии и выборе того, какие микробы использовать для терапии. Сконструированные бактерии содержат точно такие же гены, что и исходная E. coli Nissle 1917, которая является родной для кишечника.

Как только исследователи доказали, что бактерии могут превращать фенилаланин в лаборатории, они решили вводить их мышам с фенилкетонурией. Результаты показали, что SYNB1618 деградировал эту аминокислоту, циркулирующую в кишечнике животных, что снизило ее уровень в крови обработанных мышей. Затем, готовясь к испытаниям для лечения фенилкетонурии на людях, исследователи протестировали SYNB1618 на обезьянах, чтобы обеспечить безопасность и эффективность у людей. Здоровых обезьян без ФКУ кормили фенилаланином и затем дали дозу микробов. Лечебные бактерии при фенилкетонурии успешно уменьшали уровень нужного вещества в крови - так же, как и у мышей.

Synlogic в настоящее время тестирует эффективность SYNB1618 как нового способа лечения фенилкетонурии у людей в клиническом испытании фазы 1.

Лечение гипертонии современными методами Современные способы лечения гипертонии в 2018 году - почечная денервация и исследование CALM Высокое артериальное давление - также называемое гипертонией - является опасным состоянием, которое, если его не лечить, может привести к инсульту, проблемам с почками и / или инфаркту. Врач может диагностировать гипертонию, если ваше систолическое артериальное давление (верхнее число в измерении)...
Новое лекарство от тяжелой астмы Новый препарат для лечения астмы Mepolizumab – кому назначается, механизм действия Mepolizumab (также известный как Nucala) является одним из первых в новой линии моноклональных антител, предназначенных для лечения определенного типа астмы, называемого тяжелой эозинофильной астмой. Этот тип астмы является одной из самых изнурительных форм заболевания, протекающей с воспалением дыхательных путей, связанном...
Вакцина от ВИЧ стала ближе Открыт естественный механизм защиты от ВИЧ у пациентов, резистентных к инфекции, который можно использовать для создания вакцины от вируса Последние новости о ВИЧ в 2018 году снова обнадеживают. Из около 40 миллионов людей во всем мире, уже инфицированных ВИЧ-инфекцией в 2018 году, менее одного процента имеют иммунную систему, достаточно сильную, чтобы подавлять вирус в течение длительного...
Найден новый эффективный способ лечения болезни Пейрони Новые рекомендации по лечению болезни Пейрони 2018-2019 года - применение пенильных тракционных устройств и инъекций коллагеназы Урологические ассоциации рекомендуют комбинировать пенильные тракционные устройства с инъекциями коллагеназы для лечения болезни Пейрони. Andromedical Laboratory изучала эффективность и принципы работы пенильных тракционных устройств (Penile Traction Devices) в течение 20 лет перед...
Ученые нашли неожиданный способ лечения фенилкетонурии Новый способ лечения фенилкетонурии в 2018 году Люди с редким генетическим заболеванием, фенилкетонурией, не обладают ферментом, который необходим для разрушения белка. Без него токсичные химические вещества накапливаются в крови и вызывают повреждение головного мозга. Профилактикой развития симптомов фенилкетонурии служит супер-низкобелковая диета. Фенилкетонурия была первым генетическим...
Ученые использовали редактирование генов для рождения двух детей в Китае Китайская исследовательская группа утверждает, что использовала технологию CRISPR для генетического редактирования эмбрионов человека, что привело к рождению здоровых девочек-близнецов. По словам китайской исследовательской группы, близнецы - это первые генетически модифицированные люди, которые никогда не заразятся ВИЧ. Исследование было впервые описано в обзоре технологий MIT и связано с...
Новое лекарство от гриппа эффективно против симптомов гриппа Ксофлюза (балоксавир марбоксил) стал первым новым препаратом от гриппа в течение почти 20 последних лет. Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) объявила об утверждении первого нового препарата для лечения гриппа в течение почти двух последних десятилетий. В клинических испытаниях, которые послужили основой для быстрого отслеживания результатов FDA, Xofluza снизил...
Новости в лечении глаукомы Новые глазные капли для лечения глаукомы в 2018 году До настоящего времени широко используемые препараты для лечения глаукомы были одобрены в 1970-х годах, серьезных медицинских прорывов в этой области не было с 1998 года. Благодаря одобрению FDA двух новых лекарств, Roberessa и Bausch + Lomb / Nicox's Vyzulta от Aerie Pharmaceuticals, 2018 год обещает стать началом новой эры в лечении глаукомы. Глаукома -...
Клеточная терапия при РС Первое в мире клиническое исследование новой клеточной иммунотерапии для рассеянного склероза (РС) улучшило симптомы и качество жизни для большинства пациентов. Лечение нацелено на вирус Эпштейна-Барра (ВЭБ) и основано на теории, сформулированной профессором Майклом Пендером(Michael Pender). В 2003 году профессор Пендер предложил, что РС возникает из-за накопления ВЭБ-инфицированных клеток в...
Инвалидные кресла при переломе позвоночника скоро не понадобятся.   Новые технологии в реабилитации при параличе ног из-за травмы спинного мозга в 2018 году Согласно новому исследованию, четыре человека с параплегией обрели надежду на возвращение способности ходить благодаря новому инновационному устройству. Параплегия - это полный паралич нижних конечностей из-за повреждения спинного мозга часто в результате травмы при переломе позвоночника. Команда ученых...