Прорыв в лечении кистозного фиброза

Прорыв в лечении муковисцидоза 2018 года

Два предварительных клинических исследования 2018 года показали, что новая комбинация препаратов для лечения муковисцидоза потенциально может помочь 90% людей с кистозным фиброзом.

Испытания были краткосрочными и показали, что новое сочетание препаратов улучшало функцию легких у взрослых пациентов в течение четырех недель. Эксперты по лечению кистозного фиброза заявили, что они настроены оптимистично, и отличные результаты нового метода лечения муковисцидоза сохранятся в более крупных и долгосрочных испытаниях, которые уже ведутся.

Муковисцидоз (другое название – кистозный фиброз) - это генетическое заболевание, которое приводит к постоянным инфекциям в легких. Со временем повреждение легких приводит к дыхательной недостаточности. Раньше дети с муковисцидозом обычно умирали до достижения школьного возраста. Но с улучшенными методами лечения кистозного фиброза типичная продолжительность жизни в настоящее время составляет около 40 лет, по данным Фонда Кистозного Фиброза (Cystic Fibrosis Foundation).

На способ лечения муковисцидоза влияет генетика

Муковисцидоз вызван различными мутациями в гене, называемом CFTR. В последние несколько лет стали доступны лекарства для лечения муковисцидоза, которые работают на генетическом уровне. Известные как модуляторы CFTR, такие препараты были объявлены крупным достижением в лечении кистозного фиброза.

Единственным минусом является то, что они хорошо работают только для небольшого числа людей с определенными мутациями CFTR. Поэтому для оптимального современного лечения муковисцидоза требуется выполнение генетических исследований.

Наиболее распространенная мутация, вызывающая муковисцидоз, называется F508del.
Около половины людей с кистозным фиброзом имеют две копии мутации (по одной от каждого из родителей). Для них комбинация двух существующих модуляторов CFTR может облегчить проблемы с дыханием, но общий эффект в плане лечения небольшой.

У примерно 30 процентов пациентов с муковисцидозом есть только одна копия F508del, плюс еще один дефект, известный как мутация «минимальной функции». Для них существующие модуляторы CFTR не работают вообще. Оба новых исследования были сосредоточены на этих двух группах пациентов.

Для исследования эффективности в лечении муковисцидоза ученые протестировали комбинацию из двух доступных модуляторов CFTR - тезакафор и ивакафтор - плюс экспериментальный, известный как VX-659. Другое испытание использовало те же самые существующие лекарства, наряду с подобным новым препаратом, названным VX-445.

Команда ученых случайным образом распределила 54 взрослых с муковисцидозом, чтобы они либо принимали тройной препарат, либо находились в группе сравнения. В группе сравнения пациенты с одной мутацией F508del принимали таблетки плацебо, в то время как пациенты с двумя копиями мутации принимали только тезакафтор и ивакафтор.

Через четыре недели, как показало исследование, тройная лекарственная терапия улучшила функцию легких у пациентов с обоими типами мутаций. Их результаты дыхательного теста выросли в среднем на 13 процентных пунктов, что ученые считают «явным улучшением».

Другое испытание нового метода лечения кистозного фиброза имело почти идентичные результаты.

Впервые терапия муковисцидоза с использованием модулятора CFTR была использована для пациентов с одной мутацией F508del. Теперь вопрос лечения кистозного фиброза заключается в том, можно ли поддерживать улучшенную функцию легких и могут ли лекарства предотвращать обострения симптомов и другие осложнения, считают эксперты.

Пока что новое лечение муковисцидоза кажется безопасным. Исследователи сказали, что большинство побочных эффектов в четырехнедельных испытаниях были «легкими или умеренными» и включали кашель, головную боль и увеличение количества мокроты.

Если экспериментальные лекарства будут в конечном итоге одобрены, возникнет реальная проблема цены – они очень дорогостоящие. В настоящее время Vertex продает комбинацию тезакафора и ивакафта как Symdeko.

 

Читайте также:

Новости о лечении муковисцидоза 2018

пожилые Для сотрудников медцентра работает арт-проект «Прежде чем я умру» Стать доктором. Построить гоночную машину. Найти любовь всей жизни. Стать мамой. Жить в домике на дереве. Отвезти всех внуков в Диснейленд. Решить проблему бездомных. Опубликовать книгу. Путешествовать. Быть великим человеком. Позволить себе дом. Плавать с китами. Это лишь некоторые из идей, которые были написаны на временной...
Таблетки Ученые открывают новые лекарства для лечения рака Исследователи обнаружили новый класс лекарств, которые могут сделать лечение рака более безопасным и эффективным, предотвращая восстановление раковых клеток. Для онкологических пациентов, у которых не развилась резистентность, новый класс лекарств может позволить использовать более низкие и безопасные дозы химиотерапии, что может значительно...
ДНК Технология CRISPR проходит испытаниях на людях Официальные представители Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics объявили, что предварительные результаты тестирования CRISPR-генного редактирования на людях с заболеваниями крови пока что обнадеживают. Результаты испытаний были размещены на веб-сайте Vertex Pharmaceuticals. В последнее время было много волнений вокруг возможности...
жвачка Жвачка без сахара может помочь уменьшить разрушение зубов Новый систематический обзор обнаружил некоторые доказательства того, что жевательная резинка, не содержащая сахара, может помочь уменьшить дальнейшее развитие кариеса у взрослых и детей. Опубликованный обзор в Journal of Dental Research: Clinical & Translational Research обнаружил некоторые свидетельства того, что жевательная резинка без сахара позволяет снизить...
пожилые Проанализированы причины снижения либидо с возрастом у женщин Новое исследование показало, что женщины в возрасте 60 лет сообщают о различных причинах отсутствия либидо. В исследовании, опубликованном в Menopause, были собраны интервью с десятками женщин об их нежелании заниматься сексом по нескольким основным темам, включая сексуальную дисфункцию у их партнеров. До 40% женщин старше 60 лет имеют низкое...
мигрень Новое лекарство лечит мигрень Новое испытание показывает, что для пациентов с мигренью, которым не помогают существующие лекарства, вскоре может появиться новый вариант лечения. Исследование, в котором участвовало почти 1700 пациентов, показало, что таблетки, называемые уброгепантами, эффективнее, чем плацебо, для прекращения приступов мигрени. Препарат еще не был одобрен Управлением по контролю за...
клетки Очистка поврежденных клеток из тела помогает излечить кровеносные сосуды у пациентов с диабетом Исследования, опубликованные в Experimental Physiology, показывают, что активация одной из систем утилизации отходов организма, называемой аутофагией, помогает излечить кровеносные сосуды диабетиков. Сосудистые осложнения являются основными факторами риска заболеваемости и смертности у больных...
Доктор В лечении пациентов с заболеванием периферических артерий существуют пробелы Периферическое заболевание артерий (ПЗА) является прогрессирующей и угрожающей жизни формой атеросклероза, которая приводит к сужению артерий, питающих ноги, руки, грудную клетку и органы брюшной полости. Исходы пациентов с периферическим поражением артерий хуже, чем у пациентов с ишемической болезнью или...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины