Прорыв в лечении кистозного фиброза

Прорыв в лечении муковисцидоза 2018 года

Два предварительных клинических исследования 2018 года показали, что новая комбинация препаратов для лечения муковисцидоза потенциально может помочь 90% людей с кистозным фиброзом.

Испытания были краткосрочными и показали, что новое сочетание препаратов улучшало функцию легких у взрослых пациентов в течение четырех недель. Эксперты по лечению кистозного фиброза заявили, что они настроены оптимистично, и отличные результаты нового метода лечения муковисцидоза сохранятся в более крупных и долгосрочных испытаниях, которые уже ведутся.

Муковисцидоз (другое название – кистозный фиброз) - это генетическое заболевание, которое приводит к постоянным инфекциям в легких. Со временем повреждение легких приводит к дыхательной недостаточности. Раньше дети с муковисцидозом обычно умирали до достижения школьного возраста. Но с улучшенными методами лечения кистозного фиброза типичная продолжительность жизни в настоящее время составляет около 40 лет, по данным Фонда Кистозного Фиброза (Cystic Fibrosis Foundation).

На способ лечения муковисцидоза влияет генетика

Муковисцидоз вызван различными мутациями в гене, называемом CFTR. В последние несколько лет стали доступны лекарства для лечения муковисцидоза, которые работают на генетическом уровне. Известные как модуляторы CFTR, такие препараты были объявлены крупным достижением в лечении кистозного фиброза.

Единственным минусом является то, что они хорошо работают только для небольшого числа людей с определенными мутациями CFTR. Поэтому для оптимального современного лечения муковисцидоза требуется выполнение генетических исследований.

Наиболее распространенная мутация, вызывающая муковисцидоз, называется F508del.
Около половины людей с кистозным фиброзом имеют две копии мутации (по одной от каждого из родителей). Для них комбинация двух существующих модуляторов CFTR может облегчить проблемы с дыханием, но общий эффект в плане лечения небольшой.

У примерно 30 процентов пациентов с муковисцидозом есть только одна копия F508del, плюс еще один дефект, известный как мутация «минимальной функции». Для них существующие модуляторы CFTR не работают вообще. Оба новых исследования были сосредоточены на этих двух группах пациентов.

Для исследования эффективности в лечении муковисцидоза ученые протестировали комбинацию из двух доступных модуляторов CFTR - тезакафор и ивакафтор - плюс экспериментальный, известный как VX-659. Другое испытание использовало те же самые существующие лекарства, наряду с подобным новым препаратом, названным VX-445.

Команда ученых случайным образом распределила 54 взрослых с муковисцидозом, чтобы они либо принимали тройной препарат, либо находились в группе сравнения. В группе сравнения пациенты с одной мутацией F508del принимали таблетки плацебо, в то время как пациенты с двумя копиями мутации принимали только тезакафтор и ивакафтор.

Через четыре недели, как показало исследование, тройная лекарственная терапия улучшила функцию легких у пациентов с обоими типами мутаций. Их результаты дыхательного теста выросли в среднем на 13 процентных пунктов, что ученые считают «явным улучшением».

Другое испытание нового метода лечения кистозного фиброза имело почти идентичные результаты.

Впервые терапия муковисцидоза с использованием модулятора CFTR была использована для пациентов с одной мутацией F508del. Теперь вопрос лечения кистозного фиброза заключается в том, можно ли поддерживать улучшенную функцию легких и могут ли лекарства предотвращать обострения симптомов и другие осложнения, считают эксперты.

Пока что новое лечение муковисцидоза кажется безопасным. Исследователи сказали, что большинство побочных эффектов в четырехнедельных испытаниях были «легкими или умеренными» и включали кашель, головную боль и увеличение количества мокроты.

Если экспериментальные лекарства будут в конечном итоге одобрены, возникнет реальная проблема цены – они очень дорогостоящие. В настоящее время Vertex продает комбинацию тезакафора и ивакафта как Symdeko.

 

Читайте также:

Новости о лечении муковисцидоза 2018

Пожилые люди Физическая активность снижает риск умереть от инсульта, инфаркта и рака Согласно статистическому исследованию почти 90 000 человек, опубликованному сегодня, быстрой прогулки один или два раза в неделю достаточно, чтобы снизить риск смерти от сердечного приступа, инсульта или рака. Исследователи в British Journal of Sports Medicine сообщили, что люди, которые ходили или работали в саду от 10 минут до...
Сыпь псориаза Новый метод лечения псориаза с помощью смартфона оказался эффективным Сегодня, 13 марта 2019 года, Clarify Medical объявила о публикации результатов клинических исследований с использованием системы световой терапии Clarify Home для лечения пациентов с псориазом. Исследование продемонстрировало эффективность нового лечения псориаза, приверженность, безопасность и удовлетворенность пациентов с помощью новой...
Запоминает Для того, чтобы забыть что-то, может потребоваться больше умственных усилий, чем для того, чтобы запомнить Эти результаты, опубликованные в Journal of Neuroscience, предполагают, что для того, чтобы забыть нежелательный опыт, нужно уделить ему больше внимания. Этот удивительный результат расширяет предшествующее исследование преднамеренного забывания, которое было сосредоточено на уменьшении...
Бокал вина Полезен ли алкоголь в небольших дозах на самом деле В течение последних трех десятилетий общепринятым считалось, что употребление алкоголя на умеренном уровне полезно. Доказательством этого являются многочисленные исследования, в которых предполагалось, что уровень смертности среди умеренно пьющих ниже, чем среди непьющих. Другими словами, считалось, что умеренно пьющие жили дольше, чем те, кто...
Излечение от ВИЧ Последние новости об излечении от ВИЧ Новый способ излечения от ВИЧ обсуждался на недавней Конференции по Ретровирусам и Оппортунистическим Инфекциям (CROI 2019) в Сиэтле. Однако это лечение включает в себя дорогостоящую и рискованную терапию - пересадку костного мозга, которая никогда не будет широко применима. Столь же значительным в долгосрочной перспективе может быть исследование, о котором сообщалось...
Девушка грустит Депрессия и риск инсульта связаны, по данным новых исследований Согласно предварительному исследованию, люди, сообщающие о повышенном количестве симптомов депрессии, могут быть более подвержены инсульту спустя несколько лет, чем люди без или с небольшими проявлениями депрессии. Это важно, поскольку в развитых странах депрессия является распространенным явлением и часто не лечится. Однако, если люди...
Глюкометр По оценкам, каждый десятый человек в возрасте старше 40 лет страдает диабетом 2 типа Новые данные благотворительной организации Diabetes UK позволяют предположить, что каждый десятый человек в возрасте старше 40 лет страдает диабетом 2 типа. По оценкам, в Великобритании 3,8 миллиона человек страдают диабетом, причем 90% из этих случаев, являются диабетом 2 типа. Кроме того, еще около миллиона человек пока...
ВИЧ Разработаны схемы длительного лечения ВИЧ в виде инъекций Последние новости вселяют надежду на облегчение одной из проблем жизни с ВИЧ: необходимость принимать ежедневные таблетки всю жизнь, как для защиты от СПИДа, так и для снижения риска передачи вируса другим людям. Пропуски в приеме лекарств от ВИЧ могут также способствовать появлению штаммов ВИЧ с лекарственной устойчивостью, что...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины