Прорыв в лечении кистозного фиброза

Прорыв в лечении муковисцидоза 2018 года

Два предварительных клинических исследования 2018 года показали, что новая комбинация препаратов для лечения муковисцидоза потенциально может помочь 90% людей с кистозным фиброзом.

Испытания были краткосрочными и показали, что новое сочетание препаратов улучшало функцию легких у взрослых пациентов в течение четырех недель. Эксперты по лечению кистозного фиброза заявили, что они настроены оптимистично, и отличные результаты нового метода лечения муковисцидоза сохранятся в более крупных и долгосрочных испытаниях, которые уже ведутся.

Муковисцидоз (другое название – кистозный фиброз) - это генетическое заболевание, которое приводит к постоянным инфекциям в легких. Со временем повреждение легких приводит к дыхательной недостаточности. Раньше дети с муковисцидозом обычно умирали до достижения школьного возраста. Но с улучшенными методами лечения кистозного фиброза типичная продолжительность жизни в настоящее время составляет около 40 лет, по данным Фонда Кистозного Фиброза (Cystic Fibrosis Foundation).

На способ лечения муковисцидоза влияет генетика

Муковисцидоз вызван различными мутациями в гене, называемом CFTR. В последние несколько лет стали доступны лекарства для лечения муковисцидоза, которые работают на генетическом уровне. Известные как модуляторы CFTR, такие препараты были объявлены крупным достижением в лечении кистозного фиброза.

Единственным минусом является то, что они хорошо работают только для небольшого числа людей с определенными мутациями CFTR. Поэтому для оптимального современного лечения муковисцидоза требуется выполнение генетических исследований.

Наиболее распространенная мутация, вызывающая муковисцидоз, называется F508del.
Около половины людей с кистозным фиброзом имеют две копии мутации (по одной от каждого из родителей). Для них комбинация двух существующих модуляторов CFTR может облегчить проблемы с дыханием, но общий эффект в плане лечения небольшой.

У примерно 30 процентов пациентов с муковисцидозом есть только одна копия F508del, плюс еще один дефект, известный как мутация «минимальной функции». Для них существующие модуляторы CFTR не работают вообще. Оба новых исследования были сосредоточены на этих двух группах пациентов.

Для исследования эффективности в лечении муковисцидоза ученые протестировали комбинацию из двух доступных модуляторов CFTR - тезакафор и ивакафтор - плюс экспериментальный, известный как VX-659. Другое испытание использовало те же самые существующие лекарства, наряду с подобным новым препаратом, названным VX-445.

Команда ученых случайным образом распределила 54 взрослых с муковисцидозом, чтобы они либо принимали тройной препарат, либо находились в группе сравнения. В группе сравнения пациенты с одной мутацией F508del принимали таблетки плацебо, в то время как пациенты с двумя копиями мутации принимали только тезакафтор и ивакафтор.

Через четыре недели, как показало исследование, тройная лекарственная терапия улучшила функцию легких у пациентов с обоими типами мутаций. Их результаты дыхательного теста выросли в среднем на 13 процентных пунктов, что ученые считают «явным улучшением».

Другое испытание нового метода лечения кистозного фиброза имело почти идентичные результаты.

Впервые терапия муковисцидоза с использованием модулятора CFTR была использована для пациентов с одной мутацией F508del. Теперь вопрос лечения кистозного фиброза заключается в том, можно ли поддерживать улучшенную функцию легких и могут ли лекарства предотвращать обострения симптомов и другие осложнения, считают эксперты.

Пока что новое лечение муковисцидоза кажется безопасным. Исследователи сказали, что большинство побочных эффектов в четырехнедельных испытаниях были «легкими или умеренными» и включали кашель, головную боль и увеличение количества мокроты.

Если экспериментальные лекарства будут в конечном итоге одобрены, возникнет реальная проблема цены – они очень дорогостоящие. В настоящее время Vertex продает комбинацию тезакафора и ивакафта как Symdeko.

 

Читайте также:

Новости о лечении муковисцидоза 2018

Смартфон Новое исследование связало использование смартфонов и дискомфорт в шее Согласно новому исследованию, подавляющее большинство из 3,4 миллиардов пользователей смартфонов в мире подвергают свою шею риску каждый раз, когда отправляют текст. «Текстовая шея» (в английском языке -  text neck), как ее называют в разговорной речи, создает нагрузку на позвоночник и изменяет естественную кривую шеи,...
Нездоровую пищу сравнили с наркотиками При отказе от нездоровой пищи возникают симптомы, сходные с симптомами абстиненции после прекращения употребления наркотиков Если вы планируете попытаться отказаться от нездоровой пищи, ожидайте, что вы будете страдать от подобных симптомов абстиненции - по крайней мере, в течение первой недели - как у наркоманов, когда они пытаются бросить употреблять наркотики. Новое исследование является...
Новая технология контрацепции Новые кожные пластыри обеспечивают противозачаточную защиту длительного действия Исследователи из Технологического института Джорджии разработали новый кожный пластырь, который использует технологию микроигл для доставки противозачаточного гормона длительного действия, который может применяться самостоятельно. После того, как пластырь был нанесен, в течение нескольких секунд, микроскопические иглы отрываются и остаются под...
Таблетки Широко известные препараты против гипертонии, болезней сердца и диабета также помогают при лечении шизофрении вне зависимости от приема антипсихотических лекарств Согласно обширному когортному исследованию, лекарства, обычно используемые для борьбы с нарушениями физического здоровья, такими как высокое кровяное давление, могут принести значительную пользу людям с серьезными психическими...
Глюкометр вскоре станет не нужен Последние новости в лечении сахарного диабета 1 типа: на основе искусственного интеллекта создается поджелудочная железа Разработка искусственной поджелудочной железы, использующей технологии искусственного интеллекта для контроля доставки инсулина, вскоре начнет проходить испытания на людях с сахарным диабетом 1 типа. Новое устройство для лечения сахарного диабета называется iLet. Инвестиция в размере 63...
Свобода Клинические данные твердо утвердили концепцию ВИЧ «не обнаруживаемый - не передаваемый» (U = U) как научно обоснованную U = U означает, что люди, живущие с ВИЧ, которые достигают и поддерживают неопределяемую вирусную нагрузку ( количество ВИЧ в крови), придерживаясь антиретровирусной терапии, как это предписано, не могут передавать вирус другим людям половым путем. Ученые рассматривают научные...
Нервная клетка Новое исследование показало эффективность при лечении одной из форм рассеянного склероза Исследование показало, что новый препарат может помочь предотвратить или замедлить осложнения при одном из типов рассеянного склероза (РС), известном как вторичный прогрессирующий РС. Это первая обнадеживающая новость в лечении рассеянного склероза в 2019 году. Препарат, который ранее не использовался для...
Беременная женщина Беременна первая женщина, которой сделали пересадку матки с помощью робота Для трансплантации матки в настоящее время успешно применяется роботизированная хирургия. Это изменение сделало работу с донорами значительно менее инвазивной. После технической модификации операции по пересадке матки первая женщина уже забеременела. «Я думаю, что у роботизированной хирургии большое будущее в этой...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины