ВИЧ был использован в лечении заболевания

ВИЧ был использован для генной терапии серьезного заболевания иммунной системы

Американские ученые сообщили, что они использовали ВИЧ, чтобы сделать генную терапию, которая вылечила восемь детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом или болезнью «мальчика в пузыре». Результаты нового исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine. Дети, рожденные практически без иммунной защиты, теперь имеют полностью функциональную иммунную систему. Без лечения дети с этим расстройством должны жить в полностью стерильных условиях («в пузыре») и, как правило, умирают во младенчестве.

Генная терапия включала сбор костного мозга детей и исправление генетического дефекта в их ДНК вскоре после их рождения. «Правильный» ген, используемый для исправления дефекта, был вставлен в измененную версию одного из вирусов, вызывающих СПИД. Исследователи сказали, что большинство детей были выписаны из больницы в течение одного месяца. Специалисты заявляют, что новое лечение оказалось успешным, позволив воссоздать у детей иммунную систему, необходимую для защиты от инфекций. Новая технология даст детям с тяжелым иммунодефицитом возможность жить нормальной жизнью. Это первый случай для пациентов со SCID-X1, добавляют специалисты.

Что такое синдром "мальчика в пузыре"?

Случай с Дэвидом Веттером является, пожалуй, самым известным случаем тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), заболевания, которое лишило его возможности общаться с миром за пределами пластиковой камеры. Прозванный «Bubble Boy» (буквально - «мальчик в пузыре»), Веттер родился в 1971 году с этой болезнью и умер в возрасте 12 лет после неудачной трансплантации костного мозга. В течение 20 секунд после его рождения в детской больнице Техаса в Хьюстоне его поместили в пластиковую изоляционную камеру, где он прожил до шести лет, когда ему дали специальный пластиковый костюм, разработанный НАСА, космическим агентством США. Его родители уже потеряли одного ребенка из-за болезни до его рождения.

Какие существуют варианты лечения  заболевания «мальчика в пузыре»?

В настоящее время лучшим лечением для SCID-XI является трансплантация костного мозга от идеально подходящего донора. Но более 80% этих пациентов не имеют таких доноров и должны полагаться на стволовые клетки крови других доноров. В этом случае процедура с меньшей вероятностью излечит болезнь мальчика-пузыря и с большей вероятностью вызовет серьезные побочные эффекты в результате лечения. Предыдущие достижения в генной терапии предоставили альтернативы трансплантации костного мозга, но эти методы лечения иногда включали химиотерапию и имели последствия в развитии других заболеваний, включая заболевания крови.

 

Больше статей об интересных фактах в медицине

 

Читать подробнее:

bbc.com

Пробирки Генетики идентифицируют метаболиты, которые смогут диагностировать болезнь Важный вопрос в медицине заключается в том, как индивидуальные вариации в ДНК могут предсказать вариации в здоровье и заболевании. Новое исследование выявило сотни метаболитов, которые могут служить промежуточными звеньями для преобразования вариаций в геноме в вариации в сложных признаках. Опубликованные в Genome...
Свобода от ВИЧ Поможет ли изучение контроллеров в поиске новых методов лечения ВИЧ? Существует несколько людей, живущих с ВИЧ, которым после прекращения антиретровирусной терапии (АРТ) удается полностью подавлять вирусную нагрузку, в течение месяцев или даже лет. Это состояние обычно описывается как функциональное излечение ВИЧ или ремиссия без АРТ. Хотя эти люди встречаются редко, их называют контроллерами после лечения, и их...
Кровь Разработки генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии После того, как генная терапия, наконец, обретет силу как потенциальное лечение определенных генетических нарушений, она решит проблему серповидноклеточной анемии. После десятилетий работы и некоторых болезненных неудач методы, которые включают изменение генома человека, начали получать одобрение для некоторых генетических...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины