ВИЧ был использован в лечении заболевания

ВИЧ был использован для генной терапии серьезного заболевания иммунной системы

Американские ученые сообщили, что они использовали ВИЧ, чтобы сделать генную терапию, которая вылечила восемь детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом или болезнью «мальчика в пузыре». Результаты нового исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine. Дети, рожденные практически без иммунной защиты, теперь имеют полностью функциональную иммунную систему. Без лечения дети с этим расстройством должны жить в полностью стерильных условиях («в пузыре») и, как правило, умирают во младенчестве.

Генная терапия включала сбор костного мозга детей и исправление генетического дефекта в их ДНК вскоре после их рождения. «Правильный» ген, используемый для исправления дефекта, был вставлен в измененную версию одного из вирусов, вызывающих СПИД. Исследователи сказали, что большинство детей были выписаны из больницы в течение одного месяца. Специалисты заявляют, что новое лечение оказалось успешным, позволив воссоздать у детей иммунную систему, необходимую для защиты от инфекций. Новая технология даст детям с тяжелым иммунодефицитом возможность жить нормальной жизнью. Это первый случай для пациентов со SCID-X1, добавляют специалисты.

Что такое синдром "мальчика в пузыре"?

Случай с Дэвидом Веттером является, пожалуй, самым известным случаем тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), заболевания, которое лишило его возможности общаться с миром за пределами пластиковой камеры. Прозванный «Bubble Boy» (буквально - «мальчик в пузыре»), Веттер родился в 1971 году с этой болезнью и умер в возрасте 12 лет после неудачной трансплантации костного мозга. В течение 20 секунд после его рождения в детской больнице Техаса в Хьюстоне его поместили в пластиковую изоляционную камеру, где он прожил до шести лет, когда ему дали специальный пластиковый костюм, разработанный НАСА, космическим агентством США. Его родители уже потеряли одного ребенка из-за болезни до его рождения.

Какие существуют варианты лечения  заболевания «мальчика в пузыре»?

В настоящее время лучшим лечением для SCID-XI является трансплантация костного мозга от идеально подходящего донора. Но более 80% этих пациентов не имеют таких доноров и должны полагаться на стволовые клетки крови других доноров. В этом случае процедура с меньшей вероятностью излечит болезнь мальчика-пузыря и с большей вероятностью вызовет серьезные побочные эффекты в результате лечения. Предыдущие достижения в генной терапии предоставили альтернативы трансплантации костного мозга, но эти методы лечения иногда включали химиотерапию и имели последствия в развитии других заболеваний, включая заболевания крови.

 

Больше статей об интересных фактах в медицине

 

Читать подробнее:

bbc.com

Мама Проводится исследование по изучению возможностей разговорной терапии депрессии и тревоги у молодых мам Депрессия и беспокойство во время и после беременности являются наиболее распространенными осложнениями, связанным с рождением ребенка. Эти проблемы возникают у каждой пятой женщины во время так называемого перинатального периода. Психотерапия - это проверенный и эффективный метод лечения для...
Женщина Тестостерон может значительно улучшить сексуальную функцию и сексуальное благополучие у женщин в постменопаузе Ученые сообщили новые данные о результатах применения тестостерона, при этом не пероральные препараты являются предпочтительными из-за неблагоприятных эффектов липопротеина у перорального тестостерона. Побочные эффекты не пероральных составов препарата ограничиваются небольшим...
Нервная клетка Препараты на основе каннабидиола и генетическое тестирование дают надежду на лечение «трудноизлечимой» эпилепсии у детей Большое количество детей живут с эпилепсией. Хотя существует более дюжины противосудорожных препаратов, которые можно назначить, примерно 30% детей не отвечают на терапию. Эти дети страдают от неразрешимой или неконтролируемой эпилепсии. В последнее время были достигнуты...
Инсулин вырабатывается поджелудочной железой Первая в мире технология оценки содержания инсулина обеспечит лучшую помощь при диабете Ученые работают над первой в мире технологией инсулиновых датчиков, которая позволяет моментально проводить измерения. По их словам, развитие технологии измерения инсулина позволит врачам и пациентам принимать более обоснованные решения о лечении немедленно. Люди могут определить свой уровень сахара в крови...
Ожирение Внутренний жир имеет большое значение для развития сердечно-сосудистых заболеваний и диабета Избыток внутреннего жира в организме является ключевым фактором развития сердечно-сосудистых заболеваний и диабета 2 типа, говорится в статье, опубликованной в журнале The Lancet Diabetes & Endocrinology. Эксперты рассмотрели роль висцерального жира в патофизиологии заболевания и изучили практические рекомендации по измерению...
Клетки Ученые тестируют новый способ излечения ВИЧ-инфекции Исследователи обнаружили новое потенциальное лекарственное средство, которое работает в организме ВИЧ-инфицированного человека для подавления когда-либо существующего, но бесшумного вируса, с которым доступные методы лечения ВИЧ не в состоянии бороться. Несмотря на то, что потенциальное новое лекарственное средство могло бы дополнить...
Лечение Ученые тестируют возможности нового способа лечения болезни Альцгеймера Амилоидные фибриллы представляют собой тип самоорганизующихся белков / пептидов, которые являются причиной развития нескольких заболеваний, в том числе болезни Альцгеймера, и поэтому очень важно научиться понимать, как эти агрегаты могут быть разрушены. Некоторые типы амилоидных фибрилл также играют роль в регуляции...
Таблетки Новые исследования тестируют возможности Эзетимиба в снижении риска сердечных приступов и инсультов Пациенты с ишемической болезнью сердца (ИБС) или острым коронарным синдромом (ОКС) в анамнезе получают больше пользы от лечения статинами в сочетании с эзетимибом, чем от лечения одним статином. Однако не было никаких доказательств того, что комбинированная терапия статином с эзетимибом также...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины