Лекарства

Список самых успешных фармкомпаний, разработавших лекарства для лечения редких заболеваний

Пять биотехнологических компаний направили все свои усилия на борьбу с редкими заболеваниями.

Alexion Pharmaceuticals. Alexion добилась невероятных успехов благодаря своему единственному одобренному FDA препарату Soliris для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного гемолитического уремического синдрома. Поскольку оба заболевания классифицируются как крайне редкие, у фармкомпании не было проблем с конкурентами. Многим компаниям, производящим редкие лекарства, трудно компенсировать свои затраты на разработку лекарства, но не в данном случае. 

BioMarin Pharmaceuticals. BioMarin в настоящее время выпускает четыре препарата для лечения редких заболеваний, включая Naglazyme для мукополисахаридоза VI, Aldurazyme для мукополисахаридоза I, Kuvan для лечения ФКУ и Firdapse, который в настоящее время одобрен в ЕС для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона. Как и у Алексиона, на горизонте мало конкурентов для BioMarin, что означает, что многие из его одобренных препаратов являются одними из самых дорогих в мире.  

Aegerion Pharmaceuticals. Ранние претензии Aegerion на известность - это таблетки для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии, или HoFH, известного как Juxtapid. Стоимость препарата составляет 295 000 долларов США, что значительно дороже, чем у Kynamro, конкурирующего препарата, разработанного Isis Pharmaceuticals и Sanofi, но он также имеет некоторые преимущества.  

NPS Pharmaceuticals. эта компания производит препарат от синдрома короткой кишки, Gattex. NPS оценивает свою целевую аудиторию в 3000–5000 взрослых в год, что может составить более 1 миллиарда долларов в продажах. Как и Aegerion, у NPS есть некоторая конкуренция в этом пространстве, но потенциал продаж быстро растет.

ViroPharma. Чрезвычайно редким экстраординарным препаратом ViroPharma является Cinryze, который он получил, когда приобрел Lev Pharmaceuticals в 2008 году. Cinryze помогает лечить наследственный ангионевротический отек, болезнь, которая поражает около 6000 человек в США, и это одно из самых дорогих лекарств в мире. Как и Soliris или Juxtapid, его высокая цена не замедлила продажи.

Интерес, который наблюдается со стороны крупных фармкомпаний-разработчиков к редким заболеваниям, безусловно, является положительным моментом, поскольку все еще существуют состояния, для лечения которых лекарств пока не существует.

 

Самые редкие заболевания в мире

Редкие психические расстройства