29.01.2020

Новости о лечении муковисцидоза

Проводятся клинические испытания нового лекарства, которое может вылечить муковисцидоз

Новое трехкомпонентное лекарственное лечение, проводимое в Mater Hospital в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с кистозным фиброзом. Семь пациентов были включены в фазу 2 клинического исследования, целью которого является лечение основной причины муковисцидоза. Ранняя фаза исследования показала вдохновляющие результаты. Соответствующая статья о прорыве в лечени муковисцидоза в 2018 году опубликована в журнале New England Journal of Medicine.

Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения, уже продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10%, что является неплохим показателем для пациентов с кистозным фиброзом. При муковисцидозе большинство пациентов умирает от болезней легких, поэтому улучшение или поддержание функции легких является основой лечения.

Испытания нового лекарства для лечения муковисцидоза проводит доктор Люси Берр (Lucy Burr).

«Пациенты в нашем исследовании значительно увеличили свою функцию легких, чего раньше не могли достичь», говорит доктор Люси Берр.

В настоящее время нет лекарств для излечения от муковисцидоза. Это генетическое заболевание, которое в первую очередь влияет на легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.

В чем причина развития симптомов муковисцидоза

При муковисцидозе белок под названием CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетку и из клетки. Это приводит к изменению физико-химических свойств и состава секрета поджелудочной железы, легких, пазух и т.д.

Многие методы лечения муковисцидоза направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой. Таким образом, терапия при муковисцидозе остается симптоматической, включает муколитики для разжижения мокроты, антибиотики при присоединении инфекции, ферменты для замещения функций пораженной поджелудочной железы и другие препараты для лечения симптомов. Редко при кистозном фиброзе выполняется трансплантация легких.

Лечение муковисцидоза

В Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы он лучше работал у пациентов с определенными мутациями генов, давая возможность лечения для 50% пациентов с муковисцидозом. Новая тройная комбинация лекарств может лечить 90% пациентов, говорят ученые. Добавление дополнительного препарата для лечения кистозного фиброза является ключом к тому, чтобы сделать двойную комбинацию намного лучше.

В исследовании использовалась тройная комбинированная терапия, нацеленная на белок CFTR у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию гена F508del. Препарат улучшил функцию белка, которую ученые измеряли через хлорид пота у пациентов. Это также значительно улучшило функции легких и качество жизни больных и произошло всего за четыре недели.

По мнению ученых, разработка препаратов, нацеленных на CFTR, то есть причину муковисцидоза, является захватывающим шагом вперед по лечению кистозного фиброза.

В 2018 году проводится 3 фаза клинического испытания новой лекарственной комбинации для лечения муковисцидоза.

Испытания новых лекарств для лечения кистозного фиброза прошли успешно

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.