Новости о лечении муковисцидоза

Проводятся клинические испытания нового лекарства, которое может вылечить муковисцидоз

Новое трехкомпонентное лекарственное лечение, проводимое в Mater Hospital в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с кистозным фиброзом. Семь пациентов были включены в фазу 2 клинического исследования, целью которого является лечение основной причины муковисцидоза. Ранняя фаза исследования показала вдохновляющие результаты.

Соответствующая статья о прорыве в лечении муковисцидоза в 2018 году опубликована в журнале New England Journal of Medicine.

Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения, уже продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10%, что является неплохим показателем для пациентов с кистозным фиброзом. При муковисцидозе большинство пациентов умирает от болезней легких, поэтому улучшение или поддержание функции легких является основой лечения.

Испытания нового лекарства для лечения муковисцидоза проводит доктор Люси Берр (Lucy Burr).

«Пациенты в нашем исследовании значительно увеличили свою функцию легких, чего раньше не могли достичь», говорит доктор Люси Берр.

В настоящее время нет лекарств для излечения от муковисцидоза. Это генетическое заболевание, которое в первую очередь влияет на легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.

В чем причина развития симптомов муковисцидоза

При муковисцидозе белок под названием CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетку и из клетки. Это приводит к изменению физико-химических свойств и состава секрета поджелудочной железы, легких, пазух и т.д.

Многие методы лечения муковисцидоза направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой. Таким образом, терапия при муковисцидозе остается симптоматической, включает муколитики для разжижения мокроты, антибиотики при присоединении инфекции, ферменты для замещения функций пораженной поджелудочной железы и другие препараты для лечения симптомов. Редко при кистозном фиброзе выполняется трансплантация легких.

В Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы он лучше работал у пациентов с определенными мутациями генов, давая возможность лечения для 50% пациентов с муковисцидозом. Новая тройная комбинация лекарств может лечить 90% пациентов, говорят ученые.

Добавление дополнительного препарата для лечения кистозного фиброза является ключом к тому, чтобы сделать двойную комбинацию намного лучше.

В исследовании использовалась тройная комбинированная терапия, нацеленная на белок CFTR у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию гена F508del. Препарат улучшил функцию белка, которую ученые измеряли через хлорид пота у пациентов. Это также значительно улучшило функции легких и качество жизни больных и произошло всего за четыре недели.

По мнению ученых, разработка препаратов, нацеленных на CFTR, то есть причину муковисцидоза, является захватывающим шагом вперед по лечению кистозного фиброза.

В 2018 году проводится 3 фаза клинического испытания новой лекарственной комбинации для лечения муковисцидоза.

Обнаружена новая цель лекарственной терапии кистозного фиброза

Новое исследование в лечении муковисцидоза 2019 года основано на уникальном методе, разработанном канадскими исследователями для измерения секреции жидкости в легких. Муковисцидоз, генетическое заболевание, характеризуется густой вязкой слизью, которая закупоривает дыхательные пути и вызывает накопление бактерий, что приводит к частым инфекциям, которые повреждают дыхательные пути. Это вызвано дефектным ионным каналом в клетках по всему телу, который препятствует выделению клетками дыхательных путей достаточного количества жидкости для разжижения слизи.

Более 20 лет считалось, что при муковисцидозе помогает вдыхание концентрированного солевого раствора, что облегчает удаление густой слизи и бактерий. Предполагалось, что гипертонический солевой раствор работал путем пассивного втягивания жидкости из тканевых пространств в дыхательные пути легких посредством осмоса.

Новая экспериментальная методика показала, что это верно для свиней, но также и то, что солевой раствор увеличивает секрецию активной жидкости эпителиальными клетками, выстилающими дыхательные пути. Это, вероятно, опосредовано ионными каналами, отличными от дефектного, который называется трансмембранным регулятором проводимости при муковисцидозе, или CFTR.

Результаты дальнейшего изучения показали, что ответы пациентов с муковисцидозом на терапевтические препараты могут быть улучшены путем выявления, характеристики и контроля как не-CFTR ионных каналов, так и нервов, контролирующих эти каналы, которые, предположительно, опосредуют активный ответ на гипертонический солевой раствор в легких.

Новые данные поддерживают мнение ученых о том, что патология кистозного фиброза возникает исключительно из-за потери функции канала CFTR, и лечение, которое облегчает или восстанавливает эту функцию, будет клинически полезным.

Автор: Мария Захаркина

Поделитесь с друзьями