25.01.2020
ВИЧ

ВИЧ использовали в лечении заболевания «мальчика в пузыре»

ВИЧ был использован для генной терапии серьезного заболевания иммунной системы

Американские ученые сообщили, что они использовали ВИЧ, чтобы сделать генную терапию, которая вылечила восемь детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом или болезнью «мальчика в пузыре». Результаты нового исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine. Дети, рожденные практически без иммунной защиты, теперь имеют полностью функциональную иммунную систему. Без лечения дети с этим расстройством должны жить в полностью стерильных условиях («в пузыре») и, как правило, умирают во младенчестве.

Генная терапия включала сбор костного мозга детей и исправление генетического дефекта в их ДНК вскоре после их рождения. «Правильный» ген, используемый для исправления дефекта, был вставлен в измененную версию одного из вирусов, вызывающих СПИД. Исследователи сказали, что большинство детей были выписаны из больницы в течение одного месяца. Специалисты заявляют, что новое лечение оказалось успешным, позволив воссоздать у детей иммунную систему, необходимую для защиты от инфекций. Новая технология даст детям с тяжелым иммунодефицитом возможность жить нормальной жизнью. Это первый случай для пациентов со SCID-X1, добавляют специалисты.

Что такое синдром “мальчика в пузыре”?

Случай с Дэвидом Веттером является, пожалуй, самым известным случаем тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), заболевания, которое лишило его возможности общаться с миром за пределами пластиковой камеры. Прозванный «Bubble Boy» (буквально – «мальчик в пузыре»), Веттер родился в 1971 году с этой болезнью и умер в возрасте 12 лет после неудачной трансплантации костного мозга. В течение 20 секунд после его рождения в детской больнице Техаса в Хьюстоне его поместили в пластиковую изоляционную камеру, где он прожил до шести лет, когда ему дали специальный пластиковый костюм, разработанный НАСА, космическим агентством США. Его родители уже потеряли одного ребенка из-за болезни до его рождения.

Какие существуют варианты лечения  заболевания «мальчика в пузыре»?

В настоящее время лучшим лечением для SCID-XI является трансплантация костного мозга от идеально подходящего донора. Но более 80% этих пациентов не имеют таких доноров и должны полагаться на стволовые клетки крови других доноров. В этом случае процедура с меньшей вероятностью излечит болезнь мальчика-пузыря и с большей вероятностью вызовет серьезные побочные эффекты в результате лечения. Предыдущие достижения в генной терапии предоставили альтернативы трансплантации костного мозга, но эти методы лечения иногда включали химиотерапию и имели последствия в развитии других заболеваний, включая заболевания крови.

Больше статей об интересных фактах в медицине

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.