Малыш

Может ли генная терапия лечить остеопетроз?

Для того, чтобы тело функционировало, необходим баланс между клетками, которые строят кости в наших скелетах, и клетками, которые их разрушают. При заболевании злокачественным детским остеопетрозом, клетки, которые разрушают костную ткань, не функционируют должным образом, в результате чего скелет не имеет достаточных полостей для костного мозга и нервов, что может вызвать слепоту и глухоту у этих детей. Кроме того, костный мозг перестает функционировать, и без лечения ребенок может умереть от анемии и инфекций.

Работа исследователей направлена ​​на поиск альтернатив единственному доступному в настоящее время лечению остеопетроза, а именно пересадке костного мозга. Это лечение может быть эффективным, но оно рискованно и зависит от поиска подходящего донора.

Генная терапия не требует донора, поскольку стволовые клетки берутся у самих пациентов. Как только нефункциональный ген клеток заменяется здоровой копией самого себя, стволовые клетки возвращаются пациенту.

Большие надежды возлагались на генную терапию как на метод лечения остеопетроза, но работа оказалась более сложной, чем ожидалось. Этот метод используется сегодня для лечения определенных иммунодефицитных заболеваний, а также при заболеваниях крови, называемых талассемией.

Генная терапия имеет определенный риск. Например, поскольку невозможно контролировать, где заканчивается введенный ген, существует определенный риск того, что он окажется в неправильном месте, что приведет к лейкемии. Поэтому генная терапия используется только при серьезных заболеваниях, для которых нет другого действенного лечения.

Исследователи провели эксперименты с генной терапией как на клетках пациентов, так и на лабораторных животных. Следующим шагом является проведение испытаний на пациентах. Испытания, вероятно, будут проходить в Германии.

Остеопетроз - редкое заболевание, однако есть несколько других генетических мутаций, которые приводят к другим заболеваниям. Если ученым удастся вылечить злокачественный детский остеопетроз, возможно, станет возможным и лечение других похожих состояний, надеются исследователи.

 

Читать подробнее:

medicalxpress.com

пожилые Для сотрудников медцентра работает арт-проект «Прежде чем я умру» Стать доктором. Построить гоночную машину. Найти любовь всей жизни. Стать мамой. Жить в домике на дереве. Отвезти всех внуков в Диснейленд. Решить проблему бездомных. Опубликовать книгу. Путешествовать. Быть великим человеком. Позволить себе дом. Плавать с китами. Это лишь некоторые из идей, которые были написаны на временной...
Таблетки Ученые открывают новые лекарства для лечения рака Исследователи обнаружили новый класс лекарств, которые могут сделать лечение рака более безопасным и эффективным, предотвращая восстановление раковых клеток. Для онкологических пациентов, у которых не развилась резистентность, новый класс лекарств может позволить использовать более низкие и безопасные дозы химиотерапии, что может значительно...
ДНК Технология CRISPR проходит испытаниях на людях Официальные представители Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics объявили, что предварительные результаты тестирования CRISPR-генного редактирования на людях с заболеваниями крови пока что обнадеживают. Результаты испытаний были размещены на веб-сайте Vertex Pharmaceuticals. В последнее время было много волнений вокруг возможности...
жвачка Жвачка без сахара может помочь уменьшить разрушение зубов Новый систематический обзор обнаружил некоторые доказательства того, что жевательная резинка, не содержащая сахара, может помочь уменьшить дальнейшее развитие кариеса у взрослых и детей. Опубликованный обзор в Journal of Dental Research: Clinical & Translational Research обнаружил некоторые свидетельства того, что жевательная резинка без сахара позволяет снизить...
пожилые Проанализированы причины снижения либидо с возрастом у женщин Новое исследование показало, что женщины в возрасте 60 лет сообщают о различных причинах отсутствия либидо. В исследовании, опубликованном в Menopause, были собраны интервью с десятками женщин об их нежелании заниматься сексом по нескольким основным темам, включая сексуальную дисфункцию у их партнеров. До 40% женщин старше 60 лет имеют низкое...
мигрень Новое лекарство лечит мигрень Новое испытание показывает, что для пациентов с мигренью, которым не помогают существующие лекарства, вскоре может появиться новый вариант лечения. Исследование, в котором участвовало почти 1700 пациентов, показало, что таблетки, называемые уброгепантами, эффективнее, чем плацебо, для прекращения приступов мигрени. Препарат еще не был одобрен Управлением по контролю за...
клетки Очистка поврежденных клеток из тела помогает излечить кровеносные сосуды у пациентов с диабетом Исследования, опубликованные в Experimental Physiology, показывают, что активация одной из систем утилизации отходов организма, называемой аутофагией, помогает излечить кровеносные сосуды диабетиков. Сосудистые осложнения являются основными факторами риска заболеваемости и смертности у больных...
Доктор В лечении пациентов с заболеванием периферических артерий существуют пробелы Периферическое заболевание артерий (ПЗА) является прогрессирующей и угрожающей жизни формой атеросклероза, которая приводит к сужению артерий, питающих ноги, руки, грудную клетку и органы брюшной полости. Исходы пациентов с периферическим поражением артерий хуже, чем у пациентов с ишемической болезнью или...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины