ДНК

Технология CRISPR проходит испытаниях на людях

Официальные представители Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics объявили, что предварительные результаты тестирования CRISPR-генного редактирования на людях с заболеваниями крови пока что обнадеживают. Результаты испытаний были размещены на веб-сайте Vertex Pharmaceuticals.

В последнее время было много волнений вокруг возможности использования техники редактирования генов CRISPR для лечения людей от генетических заболеваний. Ученые, тестирующие эту технику при различных обстоятельствах, также постоянно получали результаты, некоторые из которых включали лечение живых животных, чтобы увидеть, можно ли использовать CRISPR для «лечения» их от болезней. Теперь ученые сделали следующий шаг - отредактировали гены пациентов с заболеваниями крови.

Официальные лица недавно предоставили некоторые подробности о двух клинических испытаниях CRISPR, которые они проводят. Во время испытания в Германии пациентов лечат от бета-талассемии, при которой генетический дефект не позволяет организму вырабатывать достаточное количество гемоглобина. В другом исследовании пациентов лечат от серповидно-клеточной анемии, при которой генетический дефект вызывает появление серповидных эритроцитов.

Исследователи собирали стволовые клетки от пациентов в обоих исследованиях. Затем клетки были отредактированы с использованием техники редактирования генов CRISPR под названием CTX001. Тем временем пациенты проходят процедуру, при которой мутантный костный мозг удаляется из их тела. Затем вновь отредактированные клетки возвращают в костный мозг, где они закрепляются и начинают генерировать правильно сформированные клетки крови.

Представители двух компаний сообщают, что пока что результаты являются многообещающими. Одна пациентка с бета-талассемией не нуждалась в переливании крови после того, как прошла процедуру девять месяцев назад - ранее сообщалось, что она нуждалась в регулярных переливаниях крови. Они также сообщают, что у пациента с серповидноклеточной анемией не было сосудисто-окклюзионных кризов - болезненного состояния, которое возникает, когда деформированные клетки крови забивают мелкие кровеносные сосуды - после прохождения лечения семь месяцев назад.

 

Читать подробнее:

medicalxpress.com

Пробирки Генетики идентифицируют метаболиты, которые смогут диагностировать болезнь Важный вопрос в медицине заключается в том, как индивидуальные вариации в ДНК могут предсказать вариации в здоровье и заболевании. Новое исследование выявило сотни метаболитов, которые могут служить промежуточными звеньями для преобразования вариаций в геноме в вариации в сложных признаках. Опубликованные в Genome...
Свобода от ВИЧ Поможет ли изучение контроллеров в поиске новых методов лечения ВИЧ? Существует несколько людей, живущих с ВИЧ, которым после прекращения антиретровирусной терапии (АРТ) удается полностью подавлять вирусную нагрузку, в течение месяцев или даже лет. Это состояние обычно описывается как функциональное излечение ВИЧ или ремиссия без АРТ. Хотя эти люди встречаются редко, их называют контроллерами после лечения, и их...
Кровь Разработки генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии После того, как генная терапия, наконец, обретет силу как потенциальное лечение определенных генетических нарушений, она решит проблему серповидноклеточной анемии. После десятилетий работы и некоторых болезненных неудач методы, которые включают изменение генома человека, начали получать одобрение для некоторых генетических...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины