муковисцидоз новости

Проводятся клинические испытания нового лекарства, которое может вылечить муковисцидоз

Новое трехкомпонентное лекарственное лечение, проводимое в Mater Hospital в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с кистозным фиброзом. Семь пациентов были включены в фазу 2 клинического исследования, целью которого является лечение основной причины муковисцидоза. Ранняя фаза исследования показала вдохновляющие результаты. Соответствующая статья о прорыве в лечени муковисцидоза в 2018 году опубликована в журнале New England Journal of Medicine.

Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения, уже продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10%, что является неплохим показателем для пациентов с кистозным фиброзом. При муковисцидозе большинство пациентов умирает от болезней легких, поэтому улучшение или поддержание функции легких является основой лечения.

Испытания нового лекарства для лечения муковисцидоза проводит доктор Люси Берр (Lucy Burr).

«Пациенты в нашем исследовании значительно увеличили свою функцию легких, чего раньше не могли достичь», говорит доктор Люси Берр.

В настоящее время нет лекарств для излечения от муковисцидоза. Это генетическое заболевание, которое в первую очередь влияет на легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.

В чем причина развития симптомов муковисцидоза

При муковисцидозе белок под названием CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетку и из клетки. Это приводит к изменению физико-химических свойств и состава секрета поджелудочной железы, легких, пазух и т.д.

Многие методы лечения муковисцидоза направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой. Таким образом, терапия при муковисцидозе остается симптоматической, включает муколитики для разжижения мокроты, антибиотики при присоединении инфекции, ферменты для замещения функций пораженной поджелудочной железы и другие препараты для лечения симптомов. Редко при кистозном фиброзе выполняется трансплантация легких.

Лечение муковисцидоза

В Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы он лучше работал у пациентов с определенными мутациями генов, давая возможность лечения для 50% пациентов с муковисцидозом. Новая тройная комбинация лекарств может лечить 90% пациентов, говорят ученые. Добавление дополнительного препарата для лечения кистозного фиброза является ключом к тому, чтобы сделать двойную комбинацию намного лучше.

В исследовании использовалась тройная комбинированная терапия, нацеленная на белок CFTR у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию гена F508del. Препарат улучшил функцию белка, которую ученые измеряли через хлорид пота у пациентов. Это также значительно улучшило функции легких и качество жизни больных и произошло всего за четыре недели.

По мнению ученых, разработка препаратов, нацеленных на CFTR, то есть причину муковисцидоза, является захватывающим шагом вперед по лечению кистозного фиброза.

В 2018 году проводится 3 фаза клинического испытания новой лекарственной комбинации для лечения муковисцидоза.

 

Читайте также:

Испытания новых лекарств для лечения кистозного фиброза прошли успешно

 

Источник:

https://www.uq.edu.au/news/article/2018/10/new-hope-cystic-fibrosis

Вместо глюкометра - мониторинг пота Первые гибкие биосенсоры, которые осуществляют мониторинг уровня глюкозы при сахарном диабете успешно напечатаны на 3D-принтере Датчики спроектированы так, чтобы помещаться в носимый монитор, чтобы пользователь мог контролировать уровень глюкозы в крови, не прибегая к уколам пальцев. Проблема с биосенсорами заключается в том, чтобы производить их в гибком формате, который до сих пор...
Бутилированная вода Использование бутилированной или водопроводной воды влияет на пользу чая Многие люди стараются пить зеленый чай из-за пользы, которую он дает организму. Но не все знают, что качество воды, которую мы используем для заваривания чая, влияет и на полезные свойства этого напитка. Несмотря на то, что зеленый чай, заваренный водой из купленных в магазине бутылок, имеет более горький вкус, в нем...
Схема легких Быстрые анализы крови, используемые в клинической практике, не могут полностью исключить туберкулез и должны быть заменены новым, более точным тестом, как показало исследование. В самом крупном на сегодняшний день исследовании быстрых тестов на туберкулез, команда ученых обнаружила, что доступные тесты недостаточно чувствительны, чтобы исключить диагноз туберкулеза в подозрительных случаях, и...
ВИЧ Разработаны и опробованы новые инъекционные препараты против ВИЧ длительного действия Согласно последней новости о ВИЧ, опубликованной 17 января 2019 года на aidsmap.com, люди, которые принимали инъекционный препарат каботегравир + рилпивирин каждые четыре или восемь недель в качестве лечения ВИЧ-инфекции, находили его более удобным и незаметным, чем прием ежедневных таблеток, а также чувствовали, что новая...
Смартфон Новое исследование связало использование смартфонов и дискомфорт в шее Согласно новому исследованию, подавляющее большинство из 3,4 миллиардов пользователей смартфонов в мире подвергают свою шею риску каждый раз, когда отправляют текст. «Текстовая шея» (в английском языке -  text neck), как ее называют в разговорной речи, создает нагрузку на позвоночник и изменяет естественную кривую шеи,...
Нездоровую пищу сравнили с наркотиками При отказе от нездоровой пищи возникают симптомы, сходные с симптомами абстиненции после прекращения употребления наркотиков Если вы планируете попытаться отказаться от нездоровой пищи, ожидайте, что вы будете страдать от подобных симптомов абстиненции - по крайней мере, в течение первой недели - как у наркоманов, когда они пытаются бросить употреблять наркотики. Новое исследование является...
Новая технология контрацепции Новые кожные пластыри обеспечивают противозачаточную защиту длительного действия Исследователи из Технологического института Джорджии разработали новый кожный пластырь, который использует технологию микроигл для доставки противозачаточного гормона длительного действия, который может применяться самостоятельно. После того, как пластырь был нанесен, в течение нескольких секунд, микроскопические иглы отрываются и остаются под...
Таблетки Широко известные препараты против гипертонии, болезней сердца и диабета также помогают при лечении шизофрении вне зависимости от приема антипсихотических лекарств Согласно обширному когортному исследованию, лекарства, обычно используемые для борьбы с нарушениями физического здоровья, такими как высокое кровяное давление, могут принести значительную пользу людям с серьезными психическими...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины