муковисцидоз новости

Проводятся клинические испытания нового лекарства, которое может вылечить муковисцидоз

Новое трехкомпонентное лекарственное лечение, проводимое в Mater Hospital в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с кистозным фиброзом. Семь пациентов были включены в фазу 2 клинического исследования, целью которого является лечение основной причины муковисцидоза. Ранняя фаза исследования показала вдохновляющие результаты. Соответствующая статья о прорыве в лечени муковисцидоза в 2018 году опубликована в журнале New England Journal of Medicine.

Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения, уже продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10%, что является неплохим показателем для пациентов с кистозным фиброзом. При муковисцидозе большинство пациентов умирает от болезней легких, поэтому улучшение или поддержание функции легких является основой лечения.

Испытания нового лекарства для лечения муковисцидоза проводит доктор Люси Берр (Lucy Burr).

«Пациенты в нашем исследовании значительно увеличили свою функцию легких, чего раньше не могли достичь», говорит доктор Люси Берр.

В настоящее время нет лекарств для излечения от муковисцидоза. Это генетическое заболевание, которое в первую очередь влияет на легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.

В чем причина развития симптомов муковисцидоза

При муковисцидозе белок под названием CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетку и из клетки. Это приводит к изменению физико-химических свойств и состава секрета поджелудочной железы, легких, пазух и т.д.

Многие методы лечения муковисцидоза направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой. Таким образом, терапия при муковисцидозе остается симптоматической, включает муколитики для разжижения мокроты, антибиотики при присоединении инфекции, ферменты для замещения функций пораженной поджелудочной железы и другие препараты для лечения симптомов. Редко при кистозном фиброзе выполняется трансплантация легких.

Лечение муковисцидоза

В Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы он лучше работал у пациентов с определенными мутациями генов, давая возможность лечения для 50% пациентов с муковисцидозом. Новая тройная комбинация лекарств может лечить 90% пациентов, говорят ученые. Добавление дополнительного препарата для лечения кистозного фиброза является ключом к тому, чтобы сделать двойную комбинацию намного лучше.

В исследовании использовалась тройная комбинированная терапия, нацеленная на белок CFTR у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию гена F508del. Препарат улучшил функцию белка, которую ученые измеряли через хлорид пота у пациентов. Это также значительно улучшило функции легких и качество жизни больных и произошло всего за четыре недели.

По мнению ученых, разработка препаратов, нацеленных на CFTR, то есть причину муковисцидоза, является захватывающим шагом вперед по лечению кистозного фиброза.

В 2018 году проводится 3 фаза клинического испытания новой лекарственной комбинации для лечения муковисцидоза.

 

Читайте также:

Испытания новых лекарств для лечения кистозного фиброза прошли успешно

 

Источник:

https://www.uq.edu.au/news/article/2018/10/new-hope-cystic-fibrosis

ВИЧ Российские ученые создали новый препарат против ВИЧ Отечественные ученые создали эффективный препарат для лечения ВИЧ-инфекции. В отличие от таблеток, которые в настоящее время являются стандартом терапии, инъекция нового препарата против ВИЧ создаст кумулятивный эффект. «Препарат основан на наносуспензиях, они медленно потребляются в организме. В результате создается резерв активного препарата, который...
Гранат Уролитин А, содержащийся в гранатах, может замедлить процессы старения Уролитин А, метаболит биомолекул, найденный в гранатах и ​​других фруктах, может помочь замедлить определенные процессы старения, по данным клинических испытаний. Соответствующая статья опубликована в Nature Metabolism. Факт жизни заключается в том, что скелетные мышцы начинают терять силу и массу, когда человек достигает 50 лет....
Препараты Быстрое внедрение непатентованных лекарств поможет значительно снизить затраты на лечение инфекции ВИЧ   Дженерики антиретровирусных препаратов для лечения и профилактики перед воздействием (PrEP), позволят резко снизить затраты на лечение пациентов с ВИЧ, показал анализ, проведенный Public Health England. Это произойдет при условии, если врачи быстро перейдут на назначение препаратов-дженериков, как только они станут...
Мужчина Новости в изучении комплексного регионального болевого синдрома Новое исследование, опубликованное в PNAS, нашло потенциальное лечение для пациентов с комплексным региональным болевым синдромом (КРБС). КРБС представляет собой тяжелое посттравматическое болевое состояние, затрагивающее одну или несколько конечностей и связанное с регионарной болью и сенсорными, костными и кожными изменениями. Причины...
Мама с ребенком Сформулирована новая "гипотеза компенсации беременности", объясняющая половые различия в распространенности заболеваний Женщины заболевают аутоиммунными заболеваниями, такие как рассеянный склероз, волчанка и ревматоидный артрит, в восемь раз чаще, чем мужчины. С другой стороны, женщины имеют меньший риск заболеть не репродуктивными видами рака, такими как меланома, рак толстой кишки, почек и...
Эпиприступ Определены молекулы, уровень которых в крови может предсказать, что вскоре разовьется эпиприступ Новое исследование выявило особые молекулы, которые появляются в крови до того, как произойдет эпиприступ. Это открытие может привести к разработке системы раннего предупреждения, которая позволила бы людям с эпилепсией знать, когда им грозит приступ. Новое исследование опубликовано в Journal of...
Бутылка воды Почему пить очень холодную воду на жаре опасно Знаете ли вы, что пить слишком холодную воду, когда на улице слишком жарко, может быть опасно? Начало лета 2019 года выдалось в средней полосе России очень жарким: температура воздуха в Москве поднималась выше 33 градусов по Цельсию. В такую жару естественно захотеть выпить ледяной воды, но лучше не поддаваться искушению и выпить просто слегка...
МРТ головы Новые технологии использования инструментов ИИ в диагностике аневризм головного мозга Врачи могут вскоре получить помощь от инструмента искусственного интеллекта при диагностике аневризм мозга – расширений кровеносных сосудов мозга, которые могут разорваться, вызвать инсульт, повреждение головного мозга или смерть.  Инструмент искусственного интеллекта подробно описан в статье, опубликованной в JAMA Network...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины