муковисцидоз новости

Проводятся клинические испытания нового лекарства, которое может вылечить муковисцидоз

Новое трехкомпонентное лекарственное лечение, проводимое в Mater Hospital в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с кистозным фиброзом. Семь пациентов были включены в фазу 2 клинического исследования, целью которого является лечение основной причины муковисцидоза. Ранняя фаза исследования показала вдохновляющие результаты. Соответствующая статья о прорыве в лечени муковисцидоза в 2018 году опубликована в журнале New England Journal of Medicine.

Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения, уже продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10%, что является неплохим показателем для пациентов с кистозным фиброзом. При муковисцидозе большинство пациентов умирает от болезней легких, поэтому улучшение или поддержание функции легких является основой лечения.

Испытания нового лекарства для лечения муковисцидоза проводит доктор Люси Берр (Lucy Burr).

«Пациенты в нашем исследовании значительно увеличили свою функцию легких, чего раньше не могли достичь», говорит доктор Люси Берр.

В настоящее время нет лекарств для излечения от муковисцидоза. Это генетическое заболевание, которое в первую очередь влияет на легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.

В чем причина развития симптомов муковисцидоза

При муковисцидозе белок под названием CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетку и из клетки. Это приводит к изменению физико-химических свойств и состава секрета поджелудочной железы, легких, пазух и т.д.

Многие методы лечения муковисцидоза направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой. Таким образом, терапия при муковисцидозе остается симптоматической, включает муколитики для разжижения мокроты, антибиотики при присоединении инфекции, ферменты для замещения функций пораженной поджелудочной железы и другие препараты для лечения симптомов. Редко при кистозном фиброзе выполняется трансплантация легких.

Лечение муковисцидоза

В Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы он лучше работал у пациентов с определенными мутациями генов, давая возможность лечения для 50% пациентов с муковисцидозом. Новая тройная комбинация лекарств может лечить 90% пациентов, говорят ученые. Добавление дополнительного препарата для лечения кистозного фиброза является ключом к тому, чтобы сделать двойную комбинацию намного лучше.

В исследовании использовалась тройная комбинированная терапия, нацеленная на белок CFTR у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию гена F508del. Препарат улучшил функцию белка, которую ученые измеряли через хлорид пота у пациентов. Это также значительно улучшило функции легких и качество жизни больных и произошло всего за четыре недели.

По мнению ученых, разработка препаратов, нацеленных на CFTR, то есть причину муковисцидоза, является захватывающим шагом вперед по лечению кистозного фиброза.

В 2018 году проводится 3 фаза клинического испытания новой лекарственной комбинации для лечения муковисцидоза.

 

Читайте также:

Испытания новых лекарств для лечения кистозного фиброза прошли успешно

 

Источник:

https://www.uq.edu.au/news/article/2018/10/new-hope-cystic-fibrosis

Пожилые люди Физическая активность снижает риск умереть от инсульта, инфаркта и рака Согласно статистическому исследованию почти 90 000 человек, опубликованному сегодня, быстрой прогулки один или два раза в неделю достаточно, чтобы снизить риск смерти от сердечного приступа, инсульта или рака. Исследователи в British Journal of Sports Medicine сообщили, что люди, которые ходили или работали в саду от 10 минут до...
Сыпь псориаза Новый метод лечения псориаза с помощью смартфона оказался эффективным Сегодня, 13 марта 2019 года, Clarify Medical объявила о публикации результатов клинических исследований с использованием системы световой терапии Clarify Home для лечения пациентов с псориазом. Исследование продемонстрировало эффективность нового лечения псориаза, приверженность, безопасность и удовлетворенность пациентов с помощью новой...
Запоминает Для того, чтобы забыть что-то, может потребоваться больше умственных усилий, чем для того, чтобы запомнить Эти результаты, опубликованные в Journal of Neuroscience, предполагают, что для того, чтобы забыть нежелательный опыт, нужно уделить ему больше внимания. Этот удивительный результат расширяет предшествующее исследование преднамеренного забывания, которое было сосредоточено на уменьшении...
Бокал вина Полезен ли алкоголь в небольших дозах на самом деле В течение последних трех десятилетий общепринятым считалось, что употребление алкоголя на умеренном уровне полезно. Доказательством этого являются многочисленные исследования, в которых предполагалось, что уровень смертности среди умеренно пьющих ниже, чем среди непьющих. Другими словами, считалось, что умеренно пьющие жили дольше, чем те, кто...
Излечение от ВИЧ Последние новости об излечении от ВИЧ Новый способ излечения от ВИЧ обсуждался на недавней Конференции по Ретровирусам и Оппортунистическим Инфекциям (CROI 2019) в Сиэтле. Однако это лечение включает в себя дорогостоящую и рискованную терапию - пересадку костного мозга, которая никогда не будет широко применима. Столь же значительным в долгосрочной перспективе может быть исследование, о котором сообщалось...
Девушка грустит Депрессия и риск инсульта связаны, по данным новых исследований Согласно предварительному исследованию, люди, сообщающие о повышенном количестве симптомов депрессии, могут быть более подвержены инсульту спустя несколько лет, чем люди без или с небольшими проявлениями депрессии. Это важно, поскольку в развитых странах депрессия является распространенным явлением и часто не лечится. Однако, если люди...
Глюкометр По оценкам, каждый десятый человек в возрасте старше 40 лет страдает диабетом 2 типа Новые данные благотворительной организации Diabetes UK позволяют предположить, что каждый десятый человек в возрасте старше 40 лет страдает диабетом 2 типа. По оценкам, в Великобритании 3,8 миллиона человек страдают диабетом, причем 90% из этих случаев, являются диабетом 2 типа. Кроме того, еще около миллиона человек пока...
ВИЧ Разработаны схемы длительного лечения ВИЧ в виде инъекций Последние новости вселяют надежду на облегчение одной из проблем жизни с ВИЧ: необходимость принимать ежедневные таблетки всю жизнь, как для защиты от СПИДа, так и для снижения риска передачи вируса другим людям. Пропуски в приеме лекарств от ВИЧ могут также способствовать появлению штаммов ВИЧ с лекарственной устойчивостью, что...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины