муковисцидоз новости

Проводятся клинические испытания нового лекарства, которое может вылечить муковисцидоз

Новое трехкомпонентное лекарственное лечение, проводимое в Mater Hospital в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с кистозным фиброзом. Семь пациентов были включены в фазу 2 клинического исследования, целью которого является лечение основной причины муковисцидоза. Ранняя фаза исследования показала вдохновляющие результаты. Соответствующая статья о прорыве в лечени муковисцидоза в 2018 году опубликована в журнале New England Journal of Medicine.

Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения, уже продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10%, что является неплохим показателем для пациентов с кистозным фиброзом. При муковисцидозе большинство пациентов умирает от болезней легких, поэтому улучшение или поддержание функции легких является основой лечения.

Испытания нового лекарства для лечения муковисцидоза проводит доктор Люси Берр (Lucy Burr).

«Пациенты в нашем исследовании значительно увеличили свою функцию легких, чего раньше не могли достичь», говорит доктор Люси Берр.

В настоящее время нет лекарств для излечения от муковисцидоза. Это генетическое заболевание, которое в первую очередь влияет на легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.

В чем причина развития симптомов муковисцидоза

При муковисцидозе белок под названием CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетку и из клетки. Это приводит к изменению физико-химических свойств и состава секрета поджелудочной железы, легких, пазух и т.д.

Многие методы лечения муковисцидоза направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой. Таким образом, терапия при муковисцидозе остается симптоматической, включает муколитики для разжижения мокроты, антибиотики при присоединении инфекции, ферменты для замещения функций пораженной поджелудочной железы и другие препараты для лечения симптомов. Редко при кистозном фиброзе выполняется трансплантация легких.

Лечение муковисцидоза

В Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы он лучше работал у пациентов с определенными мутациями генов, давая возможность лечения для 50% пациентов с муковисцидозом. Новая тройная комбинация лекарств может лечить 90% пациентов, говорят ученые. Добавление дополнительного препарата для лечения кистозного фиброза является ключом к тому, чтобы сделать двойную комбинацию намного лучше.

В исследовании использовалась тройная комбинированная терапия, нацеленная на белок CFTR у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию гена F508del. Препарат улучшил функцию белка, которую ученые измеряли через хлорид пота у пациентов. Это также значительно улучшило функции легких и качество жизни больных и произошло всего за четыре недели.

По мнению ученых, разработка препаратов, нацеленных на CFTR, то есть причину муковисцидоза, является захватывающим шагом вперед по лечению кистозного фиброза.

В 2018 году проводится 3 фаза клинического испытания новой лекарственной комбинации для лечения муковисцидоза.

 

Испытания новых лекарств для лечения кистозного фиброза прошли успешно

 

Читать подробнее:

uq.edu.au

пожилые Для сотрудников медцентра работает арт-проект «Прежде чем я умру» Стать доктором. Построить гоночную машину. Найти любовь всей жизни. Стать мамой. Жить в домике на дереве. Отвезти всех внуков в Диснейленд. Решить проблему бездомных. Опубликовать книгу. Путешествовать. Быть великим человеком. Позволить себе дом. Плавать с китами. Это лишь некоторые из идей, которые были написаны на временной...
Таблетки Ученые открывают новые лекарства для лечения рака Исследователи обнаружили новый класс лекарств, которые могут сделать лечение рака более безопасным и эффективным, предотвращая восстановление раковых клеток. Для онкологических пациентов, у которых не развилась резистентность, новый класс лекарств может позволить использовать более низкие и безопасные дозы химиотерапии, что может значительно...
ДНК Технология CRISPR проходит испытаниях на людях Официальные представители Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics объявили, что предварительные результаты тестирования CRISPR-генного редактирования на людях с заболеваниями крови пока что обнадеживают. Результаты испытаний были размещены на веб-сайте Vertex Pharmaceuticals. В последнее время было много волнений вокруг возможности...
жвачка Жвачка без сахара может помочь уменьшить разрушение зубов Новый систематический обзор обнаружил некоторые доказательства того, что жевательная резинка, не содержащая сахара, может помочь уменьшить дальнейшее развитие кариеса у взрослых и детей. Опубликованный обзор в Journal of Dental Research: Clinical & Translational Research обнаружил некоторые свидетельства того, что жевательная резинка без сахара позволяет снизить...
пожилые Проанализированы причины снижения либидо с возрастом у женщин Новое исследование показало, что женщины в возрасте 60 лет сообщают о различных причинах отсутствия либидо. В исследовании, опубликованном в Menopause, были собраны интервью с десятками женщин об их нежелании заниматься сексом по нескольким основным темам, включая сексуальную дисфункцию у их партнеров. До 40% женщин старше 60 лет имеют низкое...
мигрень Новое лекарство лечит мигрень Новое испытание показывает, что для пациентов с мигренью, которым не помогают существующие лекарства, вскоре может появиться новый вариант лечения. Исследование, в котором участвовало почти 1700 пациентов, показало, что таблетки, называемые уброгепантами, эффективнее, чем плацебо, для прекращения приступов мигрени. Препарат еще не был одобрен Управлением по контролю за...
клетки Очистка поврежденных клеток из тела помогает излечить кровеносные сосуды у пациентов с диабетом Исследования, опубликованные в Experimental Physiology, показывают, что активация одной из систем утилизации отходов организма, называемой аутофагией, помогает излечить кровеносные сосуды диабетиков. Сосудистые осложнения являются основными факторами риска заболеваемости и смертности у больных...
Доктор В лечении пациентов с заболеванием периферических артерий существуют пробелы Периферическое заболевание артерий (ПЗА) является прогрессирующей и угрожающей жизни формой атеросклероза, которая приводит к сужению артерий, питающих ноги, руки, грудную клетку и органы брюшной полости. Исходы пациентов с периферическим поражением артерий хуже, чем у пациентов с ишемической болезнью или...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины