Легкие

Разрабатывается генная терапия муковисцидоза, которая могла бы лечить болезнь одной дозой

Муковисцидоз - это генетическое заболевание, вызывающее накопление слизи в легких пациента. В результате пациенты страдают от заблокированных дыхательных путей и бактериальных инфекций. Хотя успехи в лечении кистозного фиброза увеличили продолжительность жизни людей, большинство из них доживают только до возраста 40 лет. Кроме того, до сих пор нет лекарства, излечивающего муковисцидоз.

Обнадеживающая новость для страдающих кистозным фиброзом появилась в этом году: ряд совместных разработок специалистов и ученых может помочь внедрить генную терапию, разработанную Консорциумом по Генной Терапии Муковисцидоза в Великобритании, в клинические испытания.

Для лечения используется тип вируса, называемый лентивирусом, для доставки здоровой копии гена CFTR, при мутации которого развивается муковисцидоз. Генная терапия будет применена с помощью ингаляции, чтобы лучше нацелиться на правильные клетки.

В гене CFTR было выявлено более 1700 различных мутаций, которые могут вызывать муковисцидоз, и генная терапия может быть наиболее эффективным способом борьбы со всеми из них одновременно. Тем не менее, генная терапия для лечения муковисцидоза все еще находилась на ранней стадии развития.

В 2015 году Консорциум по Генной Терапии Муковисцидоза в Великобритании был первым, кто продемонстрировал, что повторные дозы генной терапии в виде жировых капель могут быть эффективным средством при лечении муковисцидоза в исследовании фазы IIb, но эта терапия не была одинаково эффективна у всех пациентов. Для сравнения, подход новой генной терапии, которую разрабатывает Консорциум, потребует только одной дозы для достижения терапевтического эффекта.

Генная терапия - не единственный подход, который используют биотехнологии для лечения муковисцидоза. Например, голландская биотехнология ProQR разрабатывает лекарственное средство, которое связывается с мутированной РНК гена CFTR для восстановления продукции здорового белка CFTR. Лондонская биотехнология Verona Pharma недавно получила положительные результаты фазы II для препарата, который одновременно ингибирует два фермента, чтобы уменьшить воспаление, очистить слизистые оболочки и улучшить работу легких.

 

Испытания новых лекарств для лечения кистозного фиброза прошли успешно

Новости о лечении муковисцидоза 2018

 

Читать подробнее:

https://labiotech.eu/medical/cystic-fibrosis-gene-therapy/

пожилые Для сотрудников медцентра работает арт-проект «Прежде чем я умру» Стать доктором. Построить гоночную машину. Найти любовь всей жизни. Стать мамой. Жить в домике на дереве. Отвезти всех внуков в Диснейленд. Решить проблему бездомных. Опубликовать книгу. Путешествовать. Быть великим человеком. Позволить себе дом. Плавать с китами. Это лишь некоторые из идей, которые были написаны на временной...
Таблетки Ученые открывают новые лекарства для лечения рака Исследователи обнаружили новый класс лекарств, которые могут сделать лечение рака более безопасным и эффективным, предотвращая восстановление раковых клеток. Для онкологических пациентов, у которых не развилась резистентность, новый класс лекарств может позволить использовать более низкие и безопасные дозы химиотерапии, что может значительно...
ДНК Технология CRISPR проходит испытаниях на людях Официальные представители Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics объявили, что предварительные результаты тестирования CRISPR-генного редактирования на людях с заболеваниями крови пока что обнадеживают. Результаты испытаний были размещены на веб-сайте Vertex Pharmaceuticals. В последнее время было много волнений вокруг возможности...
жвачка Жвачка без сахара может помочь уменьшить разрушение зубов Новый систематический обзор обнаружил некоторые доказательства того, что жевательная резинка, не содержащая сахара, может помочь уменьшить дальнейшее развитие кариеса у взрослых и детей. Опубликованный обзор в Journal of Dental Research: Clinical & Translational Research обнаружил некоторые свидетельства того, что жевательная резинка без сахара позволяет снизить...
пожилые Проанализированы причины снижения либидо с возрастом у женщин Новое исследование показало, что женщины в возрасте 60 лет сообщают о различных причинах отсутствия либидо. В исследовании, опубликованном в Menopause, были собраны интервью с десятками женщин об их нежелании заниматься сексом по нескольким основным темам, включая сексуальную дисфункцию у их партнеров. До 40% женщин старше 60 лет имеют низкое...
мигрень Новое лекарство лечит мигрень Новое испытание показывает, что для пациентов с мигренью, которым не помогают существующие лекарства, вскоре может появиться новый вариант лечения. Исследование, в котором участвовало почти 1700 пациентов, показало, что таблетки, называемые уброгепантами, эффективнее, чем плацебо, для прекращения приступов мигрени. Препарат еще не был одобрен Управлением по контролю за...
клетки Очистка поврежденных клеток из тела помогает излечить кровеносные сосуды у пациентов с диабетом Исследования, опубликованные в Experimental Physiology, показывают, что активация одной из систем утилизации отходов организма, называемой аутофагией, помогает излечить кровеносные сосуды диабетиков. Сосудистые осложнения являются основными факторами риска заболеваемости и смертности у больных...
Доктор В лечении пациентов с заболеванием периферических артерий существуют пробелы Периферическое заболевание артерий (ПЗА) является прогрессирующей и угрожающей жизни формой атеросклероза, которая приводит к сужению артерий, питающих ноги, руки, грудную клетку и органы брюшной полости. Исходы пациентов с периферическим поражением артерий хуже, чем у пациентов с ишемической болезнью или...

Больше новостей науки и медицины читайте по ссылке  Новости медицины